O que decide a resposta

A questão é conceitual e direta. O termo "uso compassivo" define regulatoriamente a disponibilização de medicamento sem registro comercial para pacientes individuais portadores de doenças graves ou ameaçadoras à vida, na ausência de alternativa terapêutica satisfatória no país e fora de protocolos de pesquisa clínica.

Raciocínio clínico

Para diferenciar as modalidades de acesso e prescrição de fármacos:

• –Uso Compassivo (Anvisa, RDC nº 38/2013): programa que autoriza o fornecimento de medicamento experimental (ainda sem registro na agência regulatória e não disponível no mercado) para um paciente específico com doença debilitante grave ou risco de morte, sem opção de tratamento convencional eficaz.
• –Acesso Expandido: similar ao uso compassivo no conceito de fornecer droga sem registro para doenças graves sem alternativa, mas voltado a um grupo ou coorte de pacientes, e não a um indivíduo isolado.
• –Uso Off-label**: prescrição de medicamento que já possui registro sanitário*, porém para indicação, dose ou via não descritas na bula aprovada.
• –Pesquisa Clínica: aplicação do fármaco dentro de um desenho experimental padronizado (ensaio clínico com protocolo aprovado por CEP/CONEP), visando gerar dados científicos, e não primariamente como assistência terapêutica de exceção.

Por que acontece

O mecanismo do uso compassivo é uma salvaguarda bioética (princípios de beneficência e não maleficência): quando a medicina esgota as opções aprovadas para salvar a vida de um doente grave, permite-se o acesso ético e regulado a moléculas promissoras ainda em desenvolvimento pré-comercial.

Conduta

A solicitação de programa de uso compassivo no Brasil segue as normas da Anvisa (RDC nº 38/2013):

• –Deve ser justificada pelo médico assistente, com consentimento livre e esclarecido (TCLE) do paciente ou responsável.
• –O medicamento deve estar em fase de desenvolvimento clínico (com dados preliminares de eficácia e segurança).
• –O fornecimento é de responsabilidade da empresa farmacêutica patrocinadora e deve ser gratuito.
• –O que NÃO fazer: não confundir uso compassivo com uso off-label (que emprega drogas já comercializadas) nem utilizá-lo como substituto de inclusão em ensaio clínico quando o paciente for elegível para a pesquisa.

Como isso cai nas provas

Este assunto costuma ser cobrado como teste de conceitos regulatórios e bioéticos da relação médico-pesquisa-indústria. Principais confusões conceituais:

• –Uso off-label**: o discriminador é que no off-label o fármaco já tem registro e liberação comercial, mas é usado fora da indicação de bula; no uso compassivo, o fármaco não tem registro comercial
• –Ensaio clínico / Protocolo de pesquisa: o discriminador é que a pesquisa visa produção de evidência científica formal sob rígidos critérios de inclusão/exclusão; o uso compassivo é assistencial e de exceção, aplicado quando o paciente não pode participar do ensaio.
• –Cuidados paliativos: o discriminador é que a paliação visa conforto e qualidade de vida com terapias aprovadas ou de suporte, enquanto o uso compassivo visa uma tentativa de modificação da doença com droga experimental.